近日，來自美國愛荷華州大學(xué)Carver醫(yī)學(xué)院的研究人員研究發(fā)現(xiàn)了可以恢復(fù)一種缺陷蛋白功能的遺傳過程，這種缺陷蛋白是引發(fā)病人囊性纖維化的主要原因。相關(guān)研究成果刊登在了近期的雜志PNAS上。

   這項研究中，研究者McCray和其同事發(fā)現(xiàn)一種特殊的microRNA名為miR-138可以通過調(diào)節(jié)一系列基因來控制CFTR的生物合成。miR-138可以引導(dǎo)一系列細胞過程進而增加CFTR的產(chǎn)量。研究者發(fā)現(xiàn)當(dāng)基因網(wǎng)絡(luò)被miR-138激活后，不僅僅可以增加突變蛋白質(zhì)的多少，而且可以可以部分恢復(fù)蛋白質(zhì)的功能。通過研究microRNA網(wǎng)絡(luò)，研究者們改變了錯誤折疊的CFTR的命運，使其從被降解的命運改變?yōu)樽鳛殡x子通道的角色。

   囊性纖維化是一種由基因突變（產(chǎn)生缺陷蛋白）引發(fā)所致并且遺傳的疾病，在正常機體中，囊性纖維化跨膜傳導(dǎo)調(diào)節(jié)蛋白（CFTR）扮演著離子轉(zhuǎn)運通道的功能，而且對于細胞鹽分和水平衡都至關(guān)重要。缺少正常的CFTR離子通道會引發(fā)很多問題，包括肺部感染和炎癥等。